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    种类超10000!-- 不“罕见”的罕见病

    罕见病药物的研发春风似乎已吹到世界各地。那么,到底什么是罕见病?罕见病如何治疗?其药物市场如何?

    让人颤抖的疾病--帕金森病

    帕金森病(Parkinson s disease,PD),又称帕金森综合征,是继阿尔茨海默病之后的又一复杂的神经退行性疾病(又称认知障碍)[1],主要影响大脑特定区域(黑质)的多巴胺产生神经元(多巴胺能)。该疾病可导致进行性运动障碍和非运动障碍,其临床症状表现为运动迟缓、静息时发抖或僵硬 [2]。

    MUC17:粘蛋白“冷”靶点,探索胃癌新疗法!

    近来越来越多的研究证实,粘蛋白多样化的生物学功能在肿瘤形成、细胞粘附、免疫应答以及细胞信号传导中起着至关重要的作用。当前,多个粘蛋白已成为肿瘤免疫治疗的火热靶点,如MUC1,MUC16。此外,根据ClinicalTrials数据显示,新近一项基于MUC17靶点(AMG199)的双抗临床项目,正在美国开展I期研究(NCT04117958),用于转移性胃癌和胃食管交界癌(G GEJ)患者,这是第一个将MUC17作为潜在抗肿瘤靶点的临床试验。

    VSIG4:B7家族共刺激分子,补体系统或肿瘤药开发创新靶点!

    来自美国Verseau Therapeutics公司开发的VSIG4特异性抗体,其研究揭示靶向VSIG4能够诱导抑制性巨噬细胞向M1型极化。且无论是VSIG4抗体单用还是联合PD1抗体均能在临床前的小鼠肿瘤模型中看到抑瘤效果。目前,作为新近鉴定的对T细胞活化具有重要调控作用的B7家族共刺激分子,VSIG4已成为补体系统或肿瘤药开发创新靶点!



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